Die Duchenne-Muskeldystrophie-Patienten- und Interessenvertretungsgemeinschaft hält eine Gentherapie und mehrere Medikamente auf dem US-Markt, wodurch die FDA daran gehindert wird, Maßnahmen zu ergreifen, trotz gescheiterter bestätigender klinischer Studien, die keine Wirksamkeit und fragliche Sicherheit zeigen. Die Huntington-Krankheit-Patienten- und Interessenvertretungsgemeinschaft kann die FDA nicht einmal überzeugen, eine Einreichung einer Gentherapie zuzulassen, trotz einer positiven klinischen Studie.