Duchenne muskeldystrofi pasient- og forkjempermiljø opprettholder en genterapi og flere legemidler på det amerikanske markedet, noe som hindrer FDA i å iverksette tiltak, til tross for mislykkede bekreftende kliniske studier som viste ingen effekt og tvilsom sikkerhet. Huntingtons pasient- og interessegrupper klarer ikke engang å overbevise FDA om å tillate en innlevering av genterapi, til tross for en positiv klinisk studie.