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A comunidade de pacientes e defensores da distrofia muscular de Duchenne mantém uma terapia genética e múltiplos medicamentos no mercado dos EUA, impedindo a FDA de tomar medidas, apesar de ensaios clínicos confirmatórios falhados que mostram nenhuma eficácia e segurança questionável.
A comunidade de pacientes e defensores da doença de Huntington não consegue nem persuadir a FDA a permitir o registro de uma terapia genética, apesar de um ensaio clínico positivo.
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