未来のラボへようこそ!🧬🤖 本日@CellCellPress年に公開されたLUMI-labを紹介できることを楽しみにしています。これは、AI基盤モデルとロボットラボを組み合わせて、mRNA送達用のイオン化脂質(LNP)を自律的に発見する自動運転プラットフォームです。 核心的な問題は、脂質ナノ粒子(LNP)の設計が難しいことです。イオン化可能な脂質の化学空間は広大で、実験サイクルは遅く、そして重要なことに、過去のLNPデータセットは予測モデルを一から訓練するにはあまりにも小さすぎます。この分野の多くのAIアプローチはすぐに壁にぶつかりました。学習できるデータが不足しているのです。 私たちの解決策は、ラボ・イン・ザ・ループの基礎モデル学習です。LUMIはLNPデータだけで訓練するのではなく、トランスフォーマーベースの基礎モデルとして広範な化学空間にわたって事前学習され、単一のLNP実験を見る前に豊富な分子表現を構築します。その後、ロボット合成プラットフォームでクローズドループに入り、予測→合成→アッセイ→更新を行います。実際の湿式実験の各ラウンドでモデルが微調整され、次のラウンドにより賢い候補が提案されます。ラボはAI予測の検証だけでなく、継続的にモデルを積極的に教えています。 実行させた結果:LUMIラボはヒト気管支上皮細胞内の1,700+イオン化可能な脂質を自律的に合成しスクリーニングしました。最有力候補であるLUMI-6は、LNP設計でほとんど見落とされてきた構造モチーフである臭素化脂質尾を特徴としています。LUMIはどこを探せばいいか言われずに見つけた。LNPに製剤され、気管内でマウスに投与されたLUMI-6は肺上皮細胞で20.3%の遺伝子編集効率を達成しました。これは嚢胞性線維症やα-1抗トリプシン欠乏症などの疾患に直接関連する、最も到達が難しい治療標的の一つとして説得力のある結果です。 なぜこれがLNPを超えて重要なのか:これはより広範な主張の概念実証であり、基礎モデルの事前学習+アクティブラーニング+ロボット実験が、生物学におけるAI駆動の発見を悩ませるデータ希少性のボトルネックを克服できるというものです。最初は大規模なドメイン固有のデータセットは必要ありません。一般化できるモデル、適切なデータを生成できるラボ、そしてそれらをつなぐループが必要です。 第一著者のユエ・シュウ、@HAOTIANCUI1、クアン・パン、そして@BowenLi_Labチーム全員に心からお祝いを申し上げます。@UHNと@UofTPharmacyの協力者、そしてプリンセスマーガレットがんセンター研究@PMResearch_UHNに感謝します。 📄 論文: