Post longo, porque aparentemente muitos não entendem nem apreciam as complexidades da pesquisa sobre o câncer e pensam que as empresas farmacêuticas e os reguladores estão segurando curas. Seu sistema imunológico está constantemente vigiando seu corpo tanto para reconhecimento próprio quanto não próprio. Ele faz isso verificando as proteínas expressas. Se encontrar algo que não reconhece, aumenta a resposta inflamatória e ataca. Se for realmente não próprio, ótimo. Se for realmente próprio, isso é uma doença autoimune. O câncer ocorre quando as células adquirem mutações que tanto 1) alteram a divisão celular quanto 2) encobrem essas células do reconhecimento pelo sistema imunológico. Se a segunda parte não ocorrer, então o sistema imunológico reconhecerá que algo está errado e matará o tumor quando ele é apenas algumas células. Em um nível alto, muitas terapias modernas contra o câncer são sobre fazer o sistema imunológico reconhecer o tumor e fazer todo o trabalho de matá-lo. E sim, é bastante fácil fazer isso. Mas é aqui que entra a linha de "seguro e eficaz". Se seu tratamento apenas aumenta a resposta imunológica em geral, você começa a matar o tumor E outras coisas. Se você me der um CAR-T decente em funcionamento, eu tenho ferramentas para aumentá-lo de maneiras que eliminarão qualquer tumor de camundongo de tamanho realista em 24-48 horas. O problema é que é apenas uma sobrecarga imunológica geral e as células começam a atacar tudo. Ok, não vamos enviar o sistema imunológico a uma frenesi e apenas usar o CAR-T, que é uma célula T que foi editada com uma proteína que sabemos que se liga a uma proteína que o câncer expressa. A esperança é que, se as células cancerígenas expressam X e editamos as células T para explicar anti-X, então elas irão atacar o tumor. Mas é aqui que a especificidade e a seletividade entram. Seu corpo expressa milhares de proteínas diferentes. Às vezes, elas se parecem muito entre si, mesmo que sejam diferentes. Digamos que há uma proteína chamada XX expressa no seu coração, ela compartilha 99,9% de homologia (semelhança) com X. Injetamos células X-CAR-T, elas vão e matam o tumor, tudo parece ótimo. Mas algumas se ligaram a XX no coração e começaram a inflamar a parede do coração. Não é bom a ponto de ser inaceitável. Esse passo se torna especialmente difícil ao trabalhar em animais porque camundongos e cães ou o que quer que seja têm proteínas diferentes dos humanos! Quando injetamos tumores humanos e células CAR-T humanas em camundongos, eles NÃO estão encontrando as mesmas proteínas (ou citocinas, hormônios, outras células imunológicas, etc.) que encontrariam em um corpo humano real. Esta é apenas uma breve explicação ou algumas das considerações que entram na oncologia. Aqui está outra: monitoramos camundongos experimentais por no máximo alguns meses. Mesmo camundongos não experimentais têm uma expectativa de vida de ~1,5-2 anos. Enquanto isso, você quer que seu pai/cônjuge/filho esteja em remissão por 5, 10, 15+ anos! Na verdade, um dos principais resultados para avaliar tratamentos de câncer em humanos é a "taxa de sobrevivência de 5 anos." Camundongos e cães idosos não vivem por cinco anos!! Então sim, cientistas e empresas farmacêuticas têm ferramentas para matar tumores facilmente. O que é difícil é desenvolver terapias que sejam TANTO seguras QUANTO eficazes em humanos reais **relativas** aos padrões atuais de cuidado (por exemplo, um tratamento de ponta não é "melhor" se tem uma forte resposta no primeiro ano, mas uma menor sobrevivência geral de 5 anos, etc.) E é aqui que os reguladores entram. Eu expressei várias vezes nos comentários que eu, geralmente, gostaria que eles não fossem tão avessos ao risco e que apoio as leis de "Direito de Tentar". Mas você precisa apreciar que os reguladores **estão** em uma posição DIFÍCIL. Uma analogia: Está provado que a energia nuclear é de longe a forma mais segura de energia por KwH de energia produzida. No entanto, alguns acidentes de alto perfil, alguns dos quais nem mataram ninguém, envenenaram um grande segmento da população e várias nações contra a energia nuclear. Mesmo que seja segura e uma forma confiável de eletricidade livre de carbono!!! Agora pense sobre isso em relação a medicamentos de ponta.